做醫療器械臨床試驗，說白了就是想看看這器械到底有沒有用、安不安全。而主要評價指標呢，就是這個試驗的“主考官”，它決定了試驗要證明什么，最后結果行不行也是它說了算。選對、選準這個指標，是試驗設計的頭等大事。那么，這個“主考官”到底可以請幾個呢？咱們下面詳細說說。

一個指標最常見

一般來說，一個臨床試驗，主要評價指標就設定一個。為啥呢？因為這樣目標最清楚，勁兒往一處使，分析結果也簡單直接。這個指標必須是跟試驗的根本目的綁得最緊的那個，能最直接、最確切地反映出器械的療效（比如病好了多少）或者安全性（比如副作用有多嚴重）。它得是個“硬骨頭”：客觀性強（誰測結果都差不多）、可量化（能用數字說話）、重復性高（多次測結果穩定）、還得是業內專家們都點頭認可的好指標，通常是從國家發布的指導原則、標準或者權威文獻里挑出來的。 比如，測試一個新的人工關節，主要目的如果是證明它能改善關節功能，那主要指標就可能選“術后半年關節活動角度增加了多少度”。測試一個新的心臟支架，如果主要目的是證明它能讓血管撐開保持通暢，那主要指標可能就是“術后半年血管沒再堵的比例”。

什么情況用多個

那是不是永遠只能有一個呢？也不是。有時候，一個指標真不夠用，沒法全面反映器械的療效或安全性。這時候，就可以考慮用兩個甚至多個主要評價指標。 比如說：

（1）某個器械，既要看它對某個癥狀的控制效果（療效），又要特別關注它會不會引起某種嚴重的副作用（安全性），而且這兩方面都至關重要，缺一不可。那可能就需要把代表療效的指標和代表安全性的指標都定為主要評價指標。

（2）或者，一個器械治療效果很復雜，單靠一個指標沒法完整說明它的好處。比如治療糖尿病的器械，既要看血糖控制水平（像糖化血紅蛋白HbA1c變化），又要看它能否減少糖尿病相關的嚴重并發癥（像心梗、中風發生率）。

（3）再比如，治療慢性腎病的新器械，試驗目的既要看它保護腎功能的效果，又要看它延緩腎病進展的效果。這時就可能把“24小時尿蛋白定量變化”和“腎功能指標（如肌酐清除率）變化”都設為主要評價指標。 不過，用多個指標時，麻煩事兒也多。最主要的就是統計問題。你想啊，測一個指標犯錯的機會是一個，測多個指標，整體犯錯的機會就增加了。所以在設計試驗方案時，就得提前想好怎么處理這個“多重比較”的問題，用什么統計方法來保證最后結論靠譜。樣本量的計算也會變得更復雜。

怎么選合適指標

選主要指標，不能拍腦袋，得有根有據。

1.緊扣試驗目的： 這是根本。先想明白這個試驗最核心要證明器械哪方面的價值？是療效突出，還是安全性特別好？然后選最能直接證明這個核心價值的指標。

2.符合硬標準： 選出來的指標，得滿足這幾個“硬杠杠”：客觀（盡量減少主觀判斷）、可量化（能用具體數字或等級衡量）、重復性好（不同時間、不同人測結果穩定）、業內公認（在醫學專業領域里是大家認可的有效衡量標準）。

3.找權威出處： 指標具體選哪個，得有權威支持：

（1）官方指導原則和標準： 最權威的來源是國家藥監局發布的《醫療器械臨床試驗設計指導原則》或者具體產品的技術審查指導原則，里面通常會推薦合適的指標。

（2）權威文獻和共識： 醫學領域的頂級期刊論文、權威教科書或者專家共識（一群頂尖專家討論后形成的意見），也是重要的參考。

（3）同類產品經驗： 看看已經上市的同類器械在做臨床試驗時用了什么主要指標，也有參考價值。思途CRO在幫企業做方案時，會重點梳理這些來源，確保選的指標站得住腳。海南省藥監局發布的《醫療器械共性問題百問百答》也強調了指標要來源于這些權威出處。

法規要求

這事兒國家是有規矩的。國家藥品監督管理局發布的《醫療器械臨床試驗設計指導原則》里明確說了：主要評價指標要跟試驗目的有本質聯系，能確切反映器械的療效或安全性。它強調了這個指標應該是客觀、可量化、重復性好且公認的。也明確提到“一般情況下，主要評價指標僅為一個”，但“當一個主要評價指標不足以反映試驗器械的療效或安全性時，可采用兩個或多個主要評價指標”。 其他像《非酒精性脂肪性肝炎治療藥物臨床試驗指導原則》等文件，雖然針對藥物，但關于評價指標選擇的核心原則（如需要明確主要指標及其依據）也是相通的。

例子說明

看幾個實際的例子就清楚了：

（1）一個指標的例子： 測試“寧泌泰膠囊”治療前列腺炎的效果，主要目的就是看它緩解癥狀的能力。所以主要評價指標就定了一個：美國國立衛生院的“前列腺炎癥狀評分（NIH-CPSI）”。 測試“乃孜來顆粒”治感冒，主要目的看它能不能讓感冒好利索，主要指標就選了“普通感冒痊愈率”。

（2）多個指標的例子： 測試“牛蒡子苷顆粒”治療糖尿病腎病，主要目的既要看它減少尿蛋白（腎功能損害標志）的效果，又要看它減少微量白蛋白尿（早期腎損傷標志）的效果。所以就把“24小時尿蛋白定量”和“24小時尿微量白蛋白”都設為主要評價指標。 測試“天然煅燒骨”修復頜骨缺損，主要目的是評價其修復效果，主要指標選了“缺損部位影像學檢查結果”（看骨頭長沒長好）。 測試“祛腐化瘀補虛生肌外治法”治慢性下肢潰瘍，主要目的是評價其促進傷口愈合的能力，主要指標選了“創面愈合率”。

結尾總結

說到底，醫療器械臨床試驗的主要評價指標設定，核心原則就是“緊扣試驗目的”。一個主要指標是常態，簡單清晰好操作。只有在一個指標確實無法全面、充分反映器械的核心療效或安全性時，才考慮使用兩個或多個主要指標。但用多個指標，一定要在試驗設計階段就想好怎么處理由此帶來的統計復雜性（多重性問題），并在方案里寫清楚。選指標時，必須嚴格遵循“客觀、可量化、重復性好、業內公認”的標準，并且要能找到權威的出處作為依據（官方指導原則、標準、權威文獻或專家共識）。把這個最核心的“主考官”定準了、定好了，整個臨床試驗的設計就有了主心骨，后面的樣本量計算、統計分析、結果解讀才能順利進行，最終得出可靠結論，為器械上市鋪平道路。